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Oligonucleótido antisentido

Índice Oligonucleótido antisentido

Un oligonucleótido antisentido es una cadena de entre 13 y 25 nucleótidos que tiene una secuencia de bases complementaria de un fragmento de ARN mensajero.

47 relaciones: Acromegalia, Angioedema hereditario, ARN mensajero, Atrofia muscular espinal, Biosíntesis proteica, Cáncer, Cáncer de próstata, Citomegalovirus, Coagulopatía, Degeneración macular asociada a la edad, Demencia frontotemporal, Diabetes mellitus, Distrofia endotelial de Fuchs, Distrofia muscular de Duchenne, Enfermedad de Alzheimer, Enfermedad de Parkinson, Enfermedad de Stargardt, Enfermedades cardiovasculares, Esclerosis lateral amiotrófica, Esteatosis hepática no alcohólica, Eteplirsén, Exón, Fibrosis quística, Gen, Golodirsén, Hepatitis B, Hipertensión arterial, Inotersén, Intrón, Marco abierto de lectura, Micro-ARN, Miopatía centronuclear ligada al cromosoma X, Mipomersén, Mutación, Nefropatía por IgA, Neuropatía óptica hereditaria de Leber, Nucleótido, Nusinersen, Retinitis, Retinosis pigmentaria, Ribosoma, Ribozima, Síndrome de Shy-Drager, Síndrome de Usher, STAT3, Talasemia, Viltolarsén.

Acromegalia

La acromegalia es una enfermedad rara, crónica, causada por una secreción excesiva de la hormona del crecimiento o GH, la cual es producida en la glándula pituitaria.

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Angioedema hereditario

El angioedema hereditario (AEH) es una rara enfermedad hereditaria caracterizada por tumefacciones recurrentes (edemas) de la piel, las mucosas y los órganos internos, que pueden resultar letales.

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ARN mensajero

El ARN mensajero o ARNm es el ácido ribonucleico que transfiere el código genético procedente del ADN del núcleo celular a un ribosoma en el citoplasma, es decir, el que determina el orden en que se unirán los aminoácidos de una proteína y actúa como plantilla o patrón para la síntesis de dicha proteína.

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Atrofia muscular espinal

La atrofia muscular espinal (AME) o enfermedad de la neurona motora inferior es un término aplicado a un variado número de trastornos que tienen en común una etiología genética y que se manifiestan como debilidad debida a lesiones de las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal, sobre todo las neuronas motoras inferiores del tallo encefálico y de la médula espinal.

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Biosíntesis proteica

La biosíntesis de proteínas o síntesis de proteínas es el proceso que está formado por anabólico mediante el cual se forman las proteínas.

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Cáncer

El término cáncer es el nombre común que recibe un conjunto de enfermedades relacionadas en las que se observa un proceso descontrolado en la división de las células del cuerpo.

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Cáncer de próstata

Se denomina cáncer de próstata al que se desarrolla en uno de los órganos glandulares del sistema reproductor masculino llamado próstata.

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Citomegalovirus

Citomegalovirus (CMV), es un género de herpesvirus dentro de la subfamilia Betaherpesvirinae, de la familia Herpesviridae.

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Coagulopatía

La coagulopatía (también llamada trastorno hemorrágico) es una afección en la que la capacidad de la sangre para coagularse (formar coágulos) está alterada.

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Degeneración macular asociada a la edad

La degeneración macular (DME o DMAE) es una enfermedad del ojo ocasionada por daños o deterioro de la mácula, es decir, es el envejecimiento retiniano.

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Demencia frontotemporal

La demencia frontotemporal (DFT) es un síndrome clínico causado por la degeneración del lóbulo frontal del cerebro humano, que puede extenderse al lóbulo temporal.

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Diabetes mellitus

La diabetes mellitus (DM) es un conjunto de trastornos metabólicos, cuya característica común principal es la presencia de concentraciones elevadas de glucosa en la sangre de manera persistente o crónica, debido ya sea a un defecto en la producción de insulina, a una resistencia a la acción de ella para utilizar la glucosa, a un aumento en la producción de glucosa o a una combinación de estas causas.

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Distrofia endotelial de Fuchs

La distrofia endotelial de Fuchs, también llamada distrofia endotelioepitelial de Fuchs o simplemente distrofia de Fuchs, es una enfermedad de los ojos que afecta a la córnea, tiene origen genético y está incluida dentro del grupo de las distrofias corneales. Es de curso lento y progresivo, afecta a ambos ojos y es algo más frecuente en mujeres que en varones.

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Distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular progresiva es una enfermedad hereditaria con un patrón de herencia de tipo recesivo ligado al cromosoma X que produce una deficiencia muscular progresiva y rápida que conduce a la discapacidad física y a una muerte prematura debido a complicaciones respiratorias y cardíacas.

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Enfermedad de Alzheimer

La enfermedad de Alzheimer (EA), denominada demencia senil de tipo alzhéimer (DSTA), o simplemente alzhéimer es una enfermedad neurodegenerativa, producto de un proceso de neurodegeneración y que se manifiesta como deterioro cognitivo y trastornos conductuales.

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Enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson (EP), también denominada mal de Parkinson, parkinsonismo idiopático, parálisis agitante o simplemente párkinson, es una enfermedad neurodegenerativa crónica caracterizada por bradicinesia (movimiento lento), rigidez (aumento del tono muscular), temblor y pérdida del control postural.

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Enfermedad de Stargardt

La enfermedad de Stargardt, también conocida como distrofia macular juvenil, es una enfermedad ocular hereditaria que se caracteriza por una degeneración macular, siendo la mácula la zona central de la retina dotada de la máxima sensibilidad que permite la visión fina de los detalles.

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Enfermedades cardiovasculares

Las enfermedades cardiovasculares (ECV), también denominadas cardiovasculopatías, son todas aquellas enfermedades que afectan el corazón o los vasos sanguíneos.

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Esclerosis lateral amiotrófica

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad degenerativa de tipo neuromuscular.

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Esteatosis hepática no alcohólica

La esteatosis hepática no alcohólica se define como la existencia de numerosas vacuolas de grasa en los hepatocitos (células hepáticas).

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Eteplirsén

Eteplirsén es un medicamento indicado en el tratamiento de determinadas variantes de la enfermedad de Duchenne. La enfermedad de Duchenne es un trastorno de origen genético y transmisión hereditaria que provoca debilidad muscular progresiva. El tratamiento con eterlipsén solo es paliativo, es decir mejora los síntomas pero no cura la enfermedad, únicamente son susceptibles de beneficiarse de esta medicación el 13% de los pacientes afectos del mal. El elevado precio de venta del fármaco que en 2017 superaba los 250 000 euros al año para el tratamiento de un solo paciente y su limitada eficacia ha suscitado un debate a nivel internacional.

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Exón

El exón es la región de un gen que no es separada durante el proceso de corte y empalme y, por tanto, se mantienen en el ARN mensajero maduro.

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Fibrosis quística

La fibrosis quística (abreviatura FQ) es una enfermedad genética de herencia autosómica recesiva que afecta principalmente a los pulmones, y en menor medida al páncreas, hígado e intestino, provocando la acumulación de moco espeso y pegajoso en estas zonas.

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Gen

Un gen es una unidad de información en un locus de ácido desoxirribonucleico (ADN) que codifica un producto génico, ya sea proteínas o ARN.

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Golodirsén

Golordisén es un medicamento indicado en el tratamiento de determinados casos de distrofia muscular de Duchenne.

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Hepatitis B

La hepatitis B es una enfermedad infecciosa del hígado causada por el virus de la hepatitis B, perteneciente a la familia Hepadnaviridae (virus ADN hepatotrópico) y caracterizada por necrosis hepatocelular e inflamación.

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Hipertensión arterial

La hipertensión arterial (HTA) es una enfermedad crónica caracterizada por un incremento continuo de las cifras de la presión sanguínea por encima de los límites sobre los cuales aumenta el riesgo cardiovascular.

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Inotersén

Inotersén es un medicamento indicado en el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o 2 de pacientes adultos diagnosticados de polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina.

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Intrón

Un intrón es una región del ADN que forma parte de la transcripción primaria de ARN, pero a diferencia de los exones, son eliminados del transcrito maduro, previamente a su traducción.

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Marco abierto de lectura

En genética, se llama marco abierto de lectura o marco de lectura abierta (ORF, del inglés open reading frame) a la secuencia de ARN comprendida entre un codón de inicio (AUG) de la traducción y un codón de terminación, descontando las secuencias que corresponden a los intrones, en caso de haberlas.

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Micro-ARN

Un micro-ARN o mi-ARN es un ARN monocatenario, de una longitud de entre 21 y 25 nucleótidos, que tiene la capacidad de regular la expresión de otros genes mediante diversos procesos, utilizando para ello la ruta de ribointerferencia.

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Miopatía centronuclear ligada al cromosoma X

La miopatía centronuclear ligada al cromosoma X (cuyo acrónimo usual es XLCNM, del inglés X-linked centronuclear myopathy), también conocida como miopatía miotubular (XLMTM, del inglés X-linked myotubular myopathy), es una enfermedad que afecta al músculo esquelético y provoca debilidad muscular.

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Mipomersén

Mipomersén es un medicamento indicado en el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar.

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Mutación

Una mutación es el cambio al azar en la secuencia de nucleótidos o en la organización del ADN (genotipo) o ARN de un ser vivo que produce una variación en las características de este y que no necesariamente se transmite a la descendencia.

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Nefropatía por IgA

La nefropatía por IgA (también llamada nefritis por IgA, IgAN, enfermedad de Berger y glomerulonefritis sinfaringítica) es una forma de glomerulonefritis (inflamación del glomérulo renal), de hecho, la forma más común de glomerulonefritis en el mundo.

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Neuropatía óptica hereditaria de Leber

La Neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL) o Atrofia óptica de Leber es una degeneración de los gangliocitos de la retina y sus axones, heredada mitocondrialmente (de la madre a todos sus hijos), que conlleva una pérdida aguda o subaguda de visión central.

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Nucleótido

Los nucleótidos son moléculas pequeñas sintetizadas por todos los organismos vivos, que están formadas por la unión de tres elementos: una base nitrogenada, un azúcar simple y un grupo fosfato.

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Nusinersen

Nusinersen es un medicamento que se emplea en el tratamiento de la atrofia muscular espinal.

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Retinitis

El término retinitis se utiliza en medicina para designar la existencia de una inflamación que afecta a la retina.

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Retinosis pigmentaria

La retinosis pigmentaria no es una enfermedad única, sino un conjunto de enfermedades oculares crónicas de origen genético y carácter degenerativo que se agrupan bajo este nombre.

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Ribosoma

Los ribosomas son orgánulos citoplasmáticos no delimitados por una membrana, formados por el ácido ribonucleico ribosómico (ARNr) y proteínas ribosómicas, que constituyen una máquina molecular presente en todas las células (excepto en los espermatozoides).

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Ribozima

Las ribozimas son ARN con actividad catalítica.

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Síndrome de Shy-Drager

El síndrome de Shy-Drager o atrofia multisistémica es una alteración del sistema nervioso autónomo que afecta a pacientes de edad avanzada con un grupo de síntomas que recuerdan a la enfermedad de Parkinson.

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Síndrome de Usher

El síndrome de Usher, también conocido como síndrome de Hallgren o síndrome de Usher-Hallgren, es un raro trastorno genético asociado a una mutación en uno de los diez genes determinantes vinculados al mismo.

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STAT3

El transductor de señal y activador de la transcripción 3, también conocido como STAT3, es un factor de transcripción codificado en humanos por el gen STAT3.

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Talasemia

La talasemia es un tipo de anemia del grupo de anemias hereditarias.

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Viltolarsén

Viltolarsen es un medicamento indicado en el tratamiento de determinadas variantes de la distrofia muscular de Duchenne.

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